Top 10 Gene Therapies and CRISPR Applications em 2025
Critério: Lista das 10 terapias gênicas e aplicações CRISPR mais promissoras e impactantes, com base em aprovações recentes, avanços clínicos, potencial de mercado e impacto na saúde global.
| # | Imagem | Nome | Doença Alvo | Tipo de Terapia | Status CRISPR | Status de Aprovação | Empresa | Preço Estimado |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 1 |  | Casgevy (exa-cel) | Anemia Falciforme e Beta Talassemia | Edição Gênica | CRISPR-Cas9 | Aprovado nos EUA, Reino Unido, UE e Bahrain | Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics | $2.2 milhões |
| 2 |  | Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) | Anemia Falciforme | Terapia Gênica | Não CRISPR | Aprovado nos EUA | Bluebird Bio | Não especificado |
| 3 |  | Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) | Atrofia Muscular Espinhal (AME) | Terapia Gênica | Não CRISPR | Aprovado globalmente | Novartis | US$ 2.1 milhões |
| 4 |  | Luxturna (voretigene neparvovec) | Amaurose Congênita de Leber | Terapia Gênica | Não CRISPR | Aprovado globalmente | Spark Therapeutics (Roche) | US$ 850,000 |
| 5 |  | Kymriah (tisagenlecleucel) | Leucemia Linfoblástica Aguda de Células B | Terapia de Células CAR-T | Não CRISPR | Aprovado globalmente | Novartis | US$ 475,000 |
| 6 |  | Yescarta (axicabtagene ciloleucel) | Linfoma de Grandes Células B | Terapia de Células CAR-T | Não CRISPR | Aprovado globalmente | Gilead Sciences/Kite Pharma | US$ 373,000 |
| 7 |  | Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) | Hemofilia A | Terapia Gênica | Não CRISPR | Aprovado nos EUA e UE | BioMarin | US$ 2.9 milhões |
| 8 |  | Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) | Hemofilia B | Terapia Gênica | Não CRISPR | Aprovado nos EUA, UE e Reino Unido | uniQure | US$ 3.5 milhões |
| 9 |  | Strimvelis | ADA-SCID (Imunodeficiência Combinada Grave) | Terapia Gênica | Não CRISPR | Aprovado na Europa | Orchard Therapeutics | Não especificado |
| 10 |  | CTX211 (VCTX210A) | Diabetes Tipo 1 | Terapia Celular | CRISPR | Em ensaios clínicos (Fase I/II) | CRISPR Therapeutics | N/A |
Top 10 Gene Therapies and CRISPR Applications em 2025
Lista das 10 terapias gênicas e aplicações CRISPR mais promissoras e impactantes, com base em aprovações recentes, avanços clínicos, potencial de mercado e impacto na saúde global.
1. Casgevy (exa-cel)
Casgevy, terapia gênica para anemia falciforme e beta talassemia
2. Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel)
Lyfgenia, terapia gênica para anemia falciforme
3. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)
Zolgensma, terapia gênica para atrofia muscular espinhal
4. Luxturna (voretigene neparvovec)
Luxturna, terapia gênica para amaurose congênita de Leber
5. Kymriah (tisagenlecleucel)
Kymriah, terapia gênica CAR-T para leucemia
6. Yescarta (axicabtagene ciloleucel)
Yescarta, terapia gênica CAR-T para linfoma
7. Roctavian (valoctocogene roxaparvovec)
Roctavian, terapia gênica para hemofilia A
8. Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)
Hemgenix, terapia gênica para hemofilia B
9. Strimvelis
Strimvelis, terapia gênica para ADA-SCID
10. CTX211 (VCTX210A)
CTX211, terapia gênica para diabetes tipo 1
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